줄기세포 분야에서 차세대 의약품으로 떠오르는 세포？유전자 치료제(CGT, cell and gene therapy) 개발에 전세계 기업이 뛰어들고 있고,  향후 예측되는 시장 규모가 100조원이 넘을 것이란 전망이 나왔습니다.

이에, 국내 기업들도 치료제 개발에 나서고 있으며, 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률 일부개정안(이하 첨생법)이 통과되면서 추진력을 얻을 것으로 기대되고 있습니다.

세포·유전자치료제는 질병을 치료하거나 예방하기 위한 목적으로 유전물질 또는 유전물질을 도입한 세포를 인체에 투여하는 의약품을 의미합니다. 현재는 주로 유전적 질환, 암, 특정 만성 질환 등의 치료에 사용되며, 기존의 치료방법으로는 해결하기 어려운 질병들을 대상으로 개발되고 있거나, 상용화된 제품들이 출현했습니다.대표적인 CGT 치료제로는 희귀병인 척수성 근육 위축증 치료제인 졸겐스마, 키메릭 항원수용체(CAR)-T세포 암 치료제인 킴리아와 예스카타 등이 있습니다. 이러한 세포유전자 치료제들을 희귀난치성 질환, 재생 불량서 질환 등 줄기세포 분야에서도 점차 이용하려는 연구가 진행중입니다. 

세포·유전자치료제는 기존의 약물 치료와 달리 질병의 근본적인 문제를 교정하는 것을 목표로 하며, 한 번의 치료로 장기간 효과를 기대합니다. 

개발비용과 제조 비용 및 안전성의 해결을 위한 시험비용을 포함한 이들 치료제의 가격은 대부분 초고가에 달하고, 하나의 치료제로 많은 환자가 치료 받을 수 있기 때문에 매년 시장 규모가 크게 성장하고 있습니다. 미국과 유럽 등 생명과학 선진국에서는 CGT 치료제를 미래 먹거리로 보고, 개발에 적극적으로 뛰어들고 있고,국내 제약사도 진입하고 있습니다.

국내에서 승인받은 세포유전자 치료제로는 GC녹십자셀, 알지노믹스 등의 기업들이 임상시험을 진행 중이며, 세포유전자치료제 개발에 뛰어드는 기업이 늘고 있는 추세입니다.

특히, 2020년 8월 제정된 첨단 재생 의료와 첨단 바이오의약품의 연구개발, 제조, 품질관리, 사용 등을 규정하고 지원하기 위해 제정된 첨생법의 규제가 최근에 완화되면서, 기존의 첨단재생의료 임상연구를 실시할 때 일정 요건이 충족되면 심사기준이 완화되고 맞춤형 심사와 우선심사, 조건부 허가 등이 가능하도록 한 내용이 임상 연구 규제 완화로 중증 희귀난치성 질환뿐 아니라 모든 질환에 임상 연구가 가능해졌고, 정식 허가를 받지 않았더라도 임상 연구를 통해 안전성과 유효성이 확인됐다면 첨단재생의료 치료가 허용되는 것으로 기준을 완화한 것을 주 내용으로 담고 있습니다.

이를 통해 현재 국내에서 개발중인 줄기세포 치료제, 세포·유전자 치료제 임상에 속도가 붙을 것으로 기대합니다.

관련 웹사이트

med.stanford.edu/cdcm/CGT.html (스탠포드 대학 세포 유전자 치료제 설명)

Cellular & Gene Therapy Products | FDA (미국 식약처의 세포유전자 치료제 설명)

Approved Cellular and Gene Therapy Products | FDA (미국에서 승인 받은 CGT 품목)