미국 식품의약품 안전청 (Food and Drug Administration, FDA)는  "신약 개발 과정의 독성평가 등에서 동물실험을 대체할 수 있는 방법이 있다면 이를 의무화하지 않아도 된다"는 규제안의 개정으로 신약의 허가를 위한 동물실험 의무를 폐지하면서 개발되는 신약의 안전성과 유효성을 판별해 줄수 있는 대체 수단의 제시와 개발을 학계에 요청한 상태입니다.

가장 유망한 대체 수단은 오가노이드 (인공 장기)이고, 장기적으로는 AI 기반 신약 분석 플랫폼이 동물실험을 대체할 것이라는 예측이 나왔습니다.

단기적으로 가장 촉망 받는 수단인 오가노이드 (organoid)는 특정 장기의 세포들이 장기의 주요 세포 구성성분과 생리 활성을 모사(모방)하는 작은 세포 집단을 의미 합니다. 이를 만들기 위해서는 장기에서 추출한 줄기세포 또는 배아줄기세포/유도만능 줄기세포로 부터 분화시킨 조직세포를 3차원 배양하여 만들며, 장기 유체 또는 미니 장기라고도 부릅니다.

이들이 갖는 장점은 실제 장기의 구조와 기능을 부부적으로 재현하여 다양한 질병을 모델링하여 질병의 발달 과정을 연구하거나, 신약의 효능 분석이나 부작용 분석에 활용할 수 있다는 점입니다.

그러나, 국내 뿐만 아니라 미국 등 과학 선진국에서 오가노이드의 개발 단계는 매우 초기로 아직 성인의 몸에서 관찰되는 다양한 장기의 구성과 기능을 완벽하게 모사하지 못하고 있어, 동물실험을 대체하기에는 상당한 시간이 필요합니다.

이러한 오가노이드의 개념과 활용방안이 알려지기 시작한 시기는 2013년도 전후로 주로 신경계, 눈, 심장, 간 등의 주요 장기의 발달을 연구하는 수단으로 등장하였지만, 의약품과 의료기기 개발에 사용될 수 있도록 사용되는 자원 (세포원)에 대한 규제가 완화되기 시작한 2020년대 부터 인체유래물을 이용한 오가노이드 연구가 본격적으로 진행되고 있습니다.

그 동안 전임상 시험으로 분류되는 신약의 안전성/유효성 분석은 주로 설치류 (쥐)와 원숭이, 돼지 등을 대상으로 수행되어 왔습니다. 사람을 대상으로 한 "안전성" 평가를 신약 개발의 초기단계에 수행하는 것은 윤리적인 문제와 의료적인 문제로 제한을 두었기 때문에 해마다 수많은 동물들이 신약개발의 명목으로 희생되었습니다.

동물의 희생이 신약 개발에 중요한 기여를 한 것은 분명하지만, 동물과 완벽하게 동일하지 않는 사람의 유전적, 생체 구조적, 생리학적 차이는 동물에서 확인된 안전성 결과가 사람에게서 동일한 결과를 주지 않는 다는 것은 명확합니다.

이러한 한계를 극복할 수단으로 개발되고 활용된 것이 오가노이드 입니다.

가장 대표적으로 뇌  오가노이드, 간 오가노이드, 심장 오가노이드, 췌장 오가노이드 등 의료적 수요가 충족되지 않은 분야에서 오가노이드 ㅇ개발 연구가 매우 활발하게 진행 중에 있습니다. 줄기세포 치료제와는 달리, 오가노이드는 특정 장기에 존재하는 다양한 세포들이 해당 조직에서 처럼 배치와 구조를 갖는 것이 특징입니다. 

국내에서도 다양한 바이오 기업들이 오가노이드를 이용한 신약평가 플랫폼을 개발하고 있고, 이들은 향후 신약개발에서 동물실험을 완벽하게 태체할 것으로 예성합니다. 다만, 아지고 성인의 장기에 존재하는 세포를 완벽하게 모사하지 못하고, 개인별 차이, 복잡한 생리현상의 구현, 다양한 장기들 간의 구조 모사 등에서 기대 만큼의 수준에 도달하지 못하고 있습니다.  그럼에도 불구하고, 이러한 인체 유ㅎ래물을 이용한 오가노이드들은 사람의 세포를 이용하므로, 사람에 유해한 물질의 선별에서는 동물실험을 효과적으로 대체할 수 있을 것입니다.

AI를 이용한 유효성 안전성 평가는 보다 많은 데이터들이 축적될 경우 등장 할 것이지만, 오가노이드는 점차 동물 실험을 대체할 효과적이고 주요한 수단이 될 것입니다.